Novi lijekovi koje bi američka FDA mogla odobriti u decembru
Aktivni sastojak: Lerodalcibep
Indikacije: primarna hiperlipidemija, aterosklerotična kardiovaskularna bolest (ASCVD)
Naziv kompanije: LIB Therapeutics
Lerodalcibep je PCSK9 ciljani inhibitor sa dugotrajnom-stabilnošću na sobnoj temperaturi. Njegov razvoj ima za cilj da pacijentima pruži pogodniji, mjesečni i plan liječenja samopotkožnih injekcija. U smislu molekularnog tipa, Lerodalcibep je mali vezujući protein (SBP), a njegov PCSK9 ciljani domen vezivanja je konstruisani peptid koji se može vezati za humani PCSK9 protein sa visokim afinitetom na subnanomolarnom nivou. Osim toga, spajanjem s humanim serumskim albuminom (HSA), lerodalcibep značajno produžava poluživot-u plazmi, dostižući 12-15 dana.
Aktivni sastojak: Etripamil
Indikacije: paroksizmalna supraventrikularna tahikardija (PSVT)
Naziv kompanije: Milestone Pharmaceuticals
Etripamil je brzodjelujući nedihidropiridin L- blokator kalcijumskih kanala (CCB) koji je razvio Milestone Pharmaceuticals za liječenje PSVT i drugih aritmija. Kao sprej za nos, etripamil sprej za nos mogu sami davati pacijenti u bilo koje vrijeme i bilo gdje, od čega se očekuje da će metode liječenja koje su trenutno dostupne u hitnim slučajevima prenijeti u kuću i pružiti brže metode liječenja za pacijente. U maju 2021., Jixing Pharmaceutical je postigla ekskluzivnu licencu i sporazum o saradnji sa Milestoneom, dobivši ekskluzivna prava za razvoj i komercijalizaciju etrapamila u Velikoj Kini.
Aktivni sastojak: Reproxalap
Indikacije: bolest suvog oka (DED)
Naziv kompanije: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap je potencijalni "prvi u klasi" u razvoju malih molekula aktivnih aldehidnih inhibitora. Sadržaj aktivnih aldehida može se povećati tokom očne ili sistemske upale, uzrokujući upalu oka, smanjeno lučenje suza, crvenilo očiju i promjenu lipidnog sastava suza. Mnogi pacijenti sa sindromom suhog oka imaju visok nivo aktivnih aldehida.
Aktivni sastojak: Depemokimab
Indikacije: Eozinofilna astma, hronični sinusitis sa nazalnim polipima
Naziv kompanije: GSK
Depemokimab je biološki proizvod ultra dugog djelovanja koji cilja interleukin-5 (IL-5) u razvoju. Depemokimab se može vezati za IL-5 sa visokim afinitetom i primjenjuje se svakih šest mjeseci za liječenje pacijenata s teškim oblikom astme. IL-5 je ključni citokin kod upale tipa 2. Više od 80% pacijenata sa teškim oblikom astme uzrokovano je upalom tipa 2, sa povišenim nivoom eozinofila i nepredvidivim pogoršanjem stanja.
Aktivni sastojak: Narsoplimab
Indikacija: Trombotična mikrovaskularna bolest povezana sa transplantacijom matičnih ćelija hematopoeze (TA-TMA)
Naziv kompanije: Omros
Narsoplimab (također poznat kao OMS721) je potpuno ljudsko monoklonsko antitijelo koje cilja na MASP-2, koje djeluje kao efektorski enzim na putu lektina komplementa i predstavlja inovativnu metu pro-upalnog proteina. Vrijedi napomenuti da se pokazalo da inhibicija MASP-2 očuva potpunu funkciju klasičnog puta aktivacije komplementa ovisnog o antitijelima, koji je ključna komponenta stečenog imunološkog odgovora. FDA je za TA-TMA dodijelila oznaku probojne terapije lijekom i status lijeka siroče. Evropska agencija za lijekove (EMA) također je odobrila svoju kvalifikaciju lijeka siročad za liječenje transplantacije hematopoetskih matičnih stanica.
Aktivni sastojak: Aficamten
Indikacije: opstruktivna hipertrofična kardiomiopatija (HCM)
Naziv kompanije: Cytokinetics
Aficamten je u razvoju i potencijalni "najbolji u klasi" selektivni inhibitor srčanog miozina malih molekula. Aficamten ima za cilj da smanji broj aktivnih aktin miozinskih mostova koji povezuju-mostove u svakom srčanom ciklusu, čime inhibiraju prekomjerne kontrakcije miokarda povezane s HCM. U pretkliničkim modelima, aficamten smanjuje kontraktilnost miokarda direktnim vezanjem za jedinstveno selektivno konformacijsko mjesto vezivanja na srčanom miozinu, čime se sprječava da miozin uđe u stanje stvaranja sile. Američka FDA i Kineska nacionalna administracija za medicinske proizvode (NMPA) priznale su Aficamtenu priznanje za revolucionarnu terapiju za liječenje simptomatske opstruktivne HCM.
Aktivni sastojak: Relacoriant
Indikacije: endogeni hiperkortizam (Cushingov sindrom)
Naziv kompanije: Corcept Therapeutics
Relacorilant je oralni, potencijalno "prvi u klasi" selektivni antagonist glukokortikoidnih receptora (GR) koji reguliše aktivnost kortizola vezujući se za GR, a ne za druge hormonske receptore u tijelu. Ovoj terapiji je odobren status lijeka siročad od strane FDA i Europske komisije za liječenje hiperkortizolizma, a status lijeka siroče od strane Europske komisije za liječenje raka jajnika.
Aktivni sastojak: Zoliflodacin
Indikacije: Jednostavna gonoreja
Naziv kompanije: Innoviva Specialty Therapeutics
Zoliflodacin je potencijalni "prvi u klasi" spiropirimidintionski oralni antibiotik s jedinstvenim mehanizmom djelovanja. Može inhibirati ključni bakterijski enzim nazvan topoizomeraza tipa II, koji je ključan za funkciju i reprodukciju bakterija. Prethodne in vitro studije su pokazale da je aktivan protiv sojeva Neisseria gonorrhoeae rezistentnih na više lijekova, uključujući sojeve rezistentne na ceftriakson i azitromicin, te da ne razvija unakrsnu rezistenciju s drugim antibioticima.
