CTX je rijetki autosomski naslijeđeni, progresivni poremećaj metabolizma holesterola koji utječe na više dijelova tijela. U CTX-u, nedostatak kenooksiholične kiseline (CDCA) može dovesti do akumulacije žučnih alkohola, koji zauzvrat može prouzrokovati nakupljanje toksičnog holesterola. Holesterol je glavni pokretač pacijentovog simptoma opterećenja i napredovanja bolesti, uključujući nepovratnu neurološku disfunkciju. Ako se ne liječi, pacijenti CTX mogu doživjeti simptome koji svoje živote poremeti i pogoršaju se s vremenom, uključujući hroničnu dijareju, bilateralne katarakte u adolescentima, Xanthoma tendineae i neurodegeneracijom i neurodegeneracijom.
Ovo odobrenje se uglavnom zasniva na pozitivnim rezultatima studije otpornosti u fazi 3, koja je ocijenila efikasnost CTEXLI-ja kod odraslih pacijenata sa CTX-om. Studija je ostvarila primarnu krajnju točku koja je bila visoko statistički značajna smanjenja nivoa žučnih alkohola pacijenata (P<0.0001). The ROSE study also showed that Ctexli treatment significantly improved the serum cholesterol levels of patients. The most common adverse events are diarrhea and headache, most of which are mild or moderate and are not considered treatment-related.
Aktivni sastojak tableta CTEXLI je kenodeoksiholna kiselina, prirodno se pojavljuju žučna kiselina u početku odobrena za tretman pacijenata sa neprozirnim žučnim žučnim kamencima u žučnom mjehuru.
