U međuvremenu planira da predstavi kompletne podatke o ovoj studiji na predstojećoj naučnoj konferenciji . osnovni faza 3 i Core2 istraživački rezultati Olezarsena za lečenje teške hipertriglyceridemije (SHTG) u trećem kvartalu2025.
Trigliceridi su važan oblik masti koji pružaju energiju ljudskom tijelu . za odrasle, idealan nivo triglicerida treba biti ispod 150 mg / dl, smatra se teškom hipertriglyceridemijom koja je uobičajena metabolička abnormalnost . iako postoje standardni tretmani, Milioni ljudi se i dalje suočavaju sa potencijalnim životnim prijetnjom akutnim pankreatitisom (ATherosclerotsko kardiovaskularnosti . za SHTG pacijente s nivoom triglicerida koji su veći od 880 mg / dl, posebno onih sa porodičnim chilomikronskim sindromom (FCS), rizik od razvoja akutnog pankreatitisa veći je .
ESSENCE je globalni, randomizirani, dvosmisleni, placebo-faza 3 studija . Studija je obuhvatala 1478 pacijenata u dobi od 18 godina, a starija je sa umjerenom hipertriglyceridemijom, definirane kao razine uzgoja veće ili jednake 150 mg / dl<500 mg/dL and diagnosed or at risk of ASCVD. A small number of participants (9%) had fasting triglycerides ≥ 500 mg/dL at baseline. The study participants received at least four weeks of stable and optimized standard lipid-lowering therapy before screening. Participants were randomly assigned to receive subcutaneous injections of 50 mg (n=276) or 80 mg (n=832) olezarsen or placebo (n=369) every 4 weeks for 12 months.
Primarna krajnja točka bila je procentna promjena u razini trbušnih TG-a u odnosu na početnu vrijednost u 6 mjeseci u odnosu na placebo . Ključne sekundarne krajnje točke uključuju postotni promjene u TG nivou pacijenata u 12 mjeseci, udio pacijenata koji postižu TG<150 mg/dL, and the percentage change in other lipid parameters relative to placebo during treatment.
Analiza je pokazala da je suđenje dosegnulo svoju primarnu krajnju točku, a u 6 mjeseci, skupine doze od 80 mg i 50 mg postigle su 61% i 58% smanjenje nivoa TG u odnosu na placebo, odnosno (P<0.0001). Olezarsen also achieved all key secondary endpoints in the study. The TG levels of the vast majority of participants decreased to<150mg/dL, reaching normal TG levels.
Olezarsen je pokazao dobre karakteristike sigurnosti i tolerancije u svom istraživanju . štetni događaji koji se odnose na tretman u Olezarsen grupi su reakcije ubrizgavanja ubrizgavanja, koji su se pojavili po većoj stopi nego u placebo grupi i bili su uglavnom blagi.
Olezarsen je antisense oligonukleotidna terapija cilja na inhibiranju proizvodnje tijela Apolipoproteina C-III (APOC-III, protein koji regulira TG FDA u krvi) u februaru, a na ovu terapiju u februaru, i odobrila je svoju upotrebu kao adjuvant Terapija za dijetalnu kontrolu za smanjenje triglicerida kod odraslih pacijenata sa porodičnim sindrom chilomikronom u decembru .
